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突破性三联疗法Trikafta欧盟进入审查,可治疗90%患者

分类:行业新闻 作者: 来源: 发布:2019-11-06 21:53
  

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  Vertex制药公司是囊性纤维化(k8娱乐CF)医治范畴的全球领导者。近来该公司宣告,欧洲药品管理局(EMA)已受理VX-445(elexacaftor)、tezacaftor、ivacaftor三联方案的营销授权请求(MAA)。该MAA请求同意这款三联疗法用于医治年纪≥12岁的CF患者,详细为:囊性纤维化跨膜传导调理因子(CFTR)基因中存在一个F508del骤变和一个最小功用骤变的患者,或存在2个F508del骤变的患者。

  Vertex执行副总裁兼首席医疗官Reshma Kewalramani医学博士表明:“EMA受理三联疗法的MAA,标志着咱们尽力为全球更多的CF患者供给新药的一个重要里程碑。咱们期待着与EMA就这款三联疗法的检查打开协作。”

  在美国,这款三联疗法已于上月底同意,品牌名为Trikafta(elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor),该药适用于:CFTR基因中存在至少一个F508del骤变、年纪≥12岁的CF患者,详细为:带着一个F508del骤变和一个最小功用骤变的患者,或带着2个F508del骤变的患者。此前,FDA已颁发Trikafta优先检查资历、快速通道资历、打破性药物资历(BTD)。

  F508del骤变是导致CF的最常见骤变。此次同意,初次使大约6000例年纪≥12岁、带着一个F508del骤变和一个最小功用骤变(F/MF)的CF患者具有了一款可靶向疾病内涵病因的医治药物。此外,关于现在有资历承受Vertex公司别的三种FDA同意的CF药物医治的约12000例带着一个或两个F508del骤变的CF患者,现在也有资历承受Trikafta医治。

  特别值得一提的是,Vertex公司在提交Trikafta新药请求(NDA)3个月后便收到了FDA的同意,该同意较FDA批阅方案方针日期大大提早了5个月,创下了FDA批阅速度的新纪录,一起也比职业调查人士预期的早了许多。

  此次同意,根据2项全球性III期临床研讨的活跃成果。其间一项是针对带着一个F508del骤变和一个最小功用骤变CF患者的24周III期研讨,另一项是针对带着2个F508del骤变CF患者的4周III期研讨。2项研讨成果均显现,首要结尾(肺功用,ppFEV1)和悉数要害非必须结尾均有明显改进。在这些研讨中,Trikafta的耐受性均杰出。

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  囊性纤维化(CF)是由囊性纤维化跨膜电导调理因子(CFTR)基因骤变导致CFTR蛋白功用缺点或缺失所造成的的稀有遗传性疾病,该病困扰着全球约7万人。CFTR蛋白一般调理细胞膜的离子运送,基因骤变能导致蛋白产品功用的损坏或损失。当细胞膜离子运送被中止,某些器官粘液涂层的粘度将变稠。该病的一个首要特征是呼吸道积累厚厚的粘液,导致呼吸困难及重复感染。

  现在,Vertex公司已上市的CF药物包含Kalydeco(ivacaftor)、Orkabi(lumacaftor/ivacaftor)和Symkevi/Symdeko(tezacaftor/ivacaftor),这三种药物可医治全球约40000例患者,约占一切CF患者的50%。而此次同意的这款新的三联疗法Trikafta可将医治规模扩大到全球90%的CF患者。

  虽然已手握4款CF药物,但Vertex公司在CF范畴的作业没有完毕。现在该公司正在开发一款基因疗法,用于这4款药物无法医治的剩下10%CF患者。

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  Trikafta估计将在未来几周内上市,该药定价为每年31.1万元,略高于华尔街预期,但与Vertex公司首个CF药物Kalydeco适当。业界对Trikafta的商业远景十分看好,SVB Leerink分析师Geoffrey Porges猜测,该药到2023年的出售额将到达46亿美元,到2025年将到达66亿美元。Jefferies分析师Michael Yee则猜测,Trikafta在2020年将打破重磅(10亿美元)门槛。

  但是,Trikafta的上市或许意味着Vertex公司别的2款药物命运的完结。与Symdeko和Orkambi比较,Trikafta将CF患者的效果获益进步到了一个全新的水平。除了最安稳的患者(或因地舆或年纪原因无法取得三联疗法医治的患者)外,Symdeko和Orkambi的其他一切患者集体估计将敏捷消失。

  本年早些时候,投行William Blair分析师猜测,Vertex公司的CF专营权最终将到达102亿美元的峰值出售,占有市场份额的80-85%。当该公司的首要竞争对手Proteostatis Therapeutics发布令人绝望的三联疗法临床项目数据时,这一猜测得到了加强。

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